Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило революционный метод лечения рака, использующий генетически созданные иммунные клетки, пролагая путь в новую эру лечения рака.
FDA называет метод лечения, разработанный компанией Novartis, «первой генной терапией» в США. Этот метод разработан для лечения смертельного типа рака крови и костей, который развивается у детей и молодых людей. Этот подход, известный под названием CAR-T терапия, показал удивительные результаты применения на пациентах. Единовременное лечение будет стоить 475 000 долларов, однако представители Novartis утверждают, что если организм пациента не будет реагировать на лечение в течение месяца, с него не возьмут денег.
«Мы переходим новую границу медицинских инноваций, которые способны перепрограмировать клетки пациента, чтобы они начали атаковать смертельный вирус», — заявил представитель FDA, Скотт Готтлиб (Scott Gottlieb).
Этот метод лечения, с маркетинговым названием Kymriah, представляет собой индивидуальный подход, который использует Т-клетки пациента — особый тип иммунных клеток. Сначала Т-клетки пациента извлекаются и замораживаются для отправки в производственный центр Novartis в Нью-Джерси. Там их генетически изменяют, чтобы создать новый ген, содержащий белок под названием химерный антигенный рецептор (CAR). Он программирует клетки на уничтожение лейкимии с помощью особого антитела, находящегося на поверхности клеток. Затем генетически модифицированные клетки вводятся обратно пациенту.
Во время клинических испытаний 63 детей и молодых людей, страдающих острым лимфобластным лейкозом, у 83% пациентов, проходивших CAR-T терапию, ремиссия наступила в течение трех месяцев . Через полгода в живых осталось 83% пациентов, получивших это лечение, а через год — 79%.
Национальный институт рака США каждый год регистрирует примерно 3 100 новых случаев заболевания острым лимфобластным лейкозом у пациентов в возрасте от 20 лет и младше, что делает этот вид рака самым распространенным среди детей. Среди современных вариантов лечения присутствует химиотерапия и трансплантация стволовых клеток, однако около 600 детей и подростков опять заболевают раком, а многие остаются неизлечимо больными.
Дэвид Митчелл (David Mitchell), основатель инициативной группы «Пациенты за доступные лекарства» (Patients for Affordable Drugs), заявил, что 475,000 долларов — это «слишком высокая» стоимость. Он утверждает, что правительство потратило 200 миллионов долларов на ранних стадиях исследования CAR-T терапии, перед тем как компания Novartis приобрела права на этот метод лечения. Недавно представители группы встречались с руководителями компании, чтобы призвать их установить «справедливую» цену за лечение. Ранее считалось, что стоимость терапии будет составлять от 600,000 до 750,000 долларов.
Также неплохо идут дела у компаний-конкурентов Kite Pharma и Juno Therapeutics, тоже разрабатывающих CAR-T терапию. Фирма Kite Pharma, ожидающая одобрения FDA на свою CAR-T терапию для лечения рака крови у взрослых, на этой неделе была продана компании Gilead за 11.9 миллиардов долларов.
Хотя метод лечения, предоставляемый Novartis, показал экстраординарные результаты среди пациентов, остаются вопросы о том, как компания сможет производить персонифицированное лечение достаточно быстро, чтобы доставить его к пациентам по стране. Представители Novartis говорят, что для создания терапии в среднем нужно 22 дня, с момента сбора клеток пациента до момента их обратного введения. Изначально терапия Kymriah будет доступна в 20 американских больницах в течение месяца. В последствии она будет предлагаться в 32 разных местах.
Однако у некоторых пациентов CAR-T терапия может вызвать потенциально опасные побочные эффекты, которые включают неврологические проблемы и реакцию под названием синдром выброса цитокинов. Компания Juno Therapeutics прекратила исследование CAR-T терапии еще в начале года, после того как пациенты начали умирать от отека головного мозга. Однако по словам компании Novartis, ни один из их пациентов, прошедших CAR-T терапию, не умер от подобного осложнения.
FDA определяет генную терапию как лекарство, которое «вводит генетический материал в ДНК человека, чтобы заменить неисправный или отсутствующий генетический материал», для лечения заболевания или нарушения. По словам управления, это первая терапия подобного рода, доступная в США. В Европе уже одобрили два вида генной терапии для редких наследственных заболеваний.
Источник: MIT Technology Review
