Уже четырем мальчикам сделали операцию по замене гена мышечной дистрофии, и это возродило надежду на то, что ученым удастся полностью излечить это заболевание.
Представители биотехнологической компании Sarepta в Кэмбридже, штат Массачусетс, заявили, что у мальчиков, прошедших генную терапию, повысился уровень дистрофина, белка, который отсутствует при данном заболевании.
Это важно? Конечно! Мышечная дистрофия — очень распространенное, смертельное и на данный момент пока неизлечимое заболевание. Однако генная терапия может решить эту проблема. Акции компании Sarepta сегодня выросли на 50%.
Как они этого добились? Дистрофин — один из самых больших генов человеческого генома. Размер делает его слишком большим для размещения внутри вируса, необходимого для того, чтобы внедрить новый ген в организм. Команда исследователей компании Sarepta преодолела это препятствие, начав работать с заранее укороченной “микро” версией гена. Другие ученые считают, что технология генной модификации CRISPR тоже может оказаться полезной.
Продолжение: Исследования ученых Sarepta проводятся в Национальной детской больнице в Огайо. Компании Pfizer и Solid Biosciences тоже проводят похожие эксперименты.
Источник: MIT Technology Review
